Сви иЛиве садржаји су медицински прегледани или проверени како би се осигурала што већа тачност.
Имамо стриктне смјернице за набавку и само линкамо на угледне медијске странице, академске истраживачке институције и, кад год је то могуће, медицински прегледане студије. Имајте на уму да су бројеви у заградама ([1], [2], итд.) Везе које се могу кликнути на ове студије.
Ако сматрате да је било који од наших садржаја нетачан, застарио или на неки други начин упитан, одаберите га и притисните Цтрл + Ентер.
Нови носач гена обећава лечење болести мозга
Последње прегледано: 02.07.2025
Студија научника са Брод института МИТ-а и Универзитета Харвард показала је да вектор генске терапије који користи људски протеин ефикасно прелази крвно-мождану баријеру и испоручује циљни ген у мозак мишева са људским протеином. Овај развој би могао значајно побољшати лечење болести мозга код људи.
Генска терапија има потенцијал да лечи тешке генетске болести мозга за које тренутно не постоје лекови и могућности лечења су ограничене. Међутим, постојеће методе испоруке гена, као што су адено-асоцирани вируси (AAV), нису у стању да ефикасно пређу крвно-мождану баријеру и испоруче терапеутски материјал у мозак. Овај изазов је деценијама ометао развој безбеднијих и ефикаснијих генских терапија за болести мозга.
Сада су истраживачи у лабораторији Бена Девермана створили први објављени ААВ који циља људски протеин како би испоручио гене у мозак мишева са људским трансферинским рецептором. Овај вирус се везује за људски трансферински рецептор, који је обилан у крвно-можданој баријери код људи. У новој студији објављеној у часопису „Science“, тим је показао да је њихов ААВ, када је убризган у крв мишева са људским трансферинским рецептором, ушао у мозак у много вишим нивоима него ААВ који се користи у генској терапији централног нервног система коју је одобрила ФДА, ААВ9. Вирус је такође доспео до великог броја важних типова можданих ћелија, укључујући неуроне и астроците. Истраживачи су такође показали да је њихов ААВ био у стању да испоручи копије гена GBA1, који је повезан са Гошеовом болешћу, деменцијом са Левијевим телима и Паркинсоновом болешћу, великом броју ћелија у мозгу.
Научници сугеришу да би њихов нови ААВ могао бити боља опција за лечење неуроразвојних поремећаја узрокованих мутацијама једног гена, као што су Ретов синдром или недостатак SHANK3, као и болести складиштења лизозома као што је недостатак GBA1, и неуродегенеративних болести као што су Хантингтонова болест, прионске болести, Фридрајхова атаксија и облици АЛС и Паркинсонове болести са једним геном.
„Од придруживања Институту Броуд, наша мисија је била да створимо могућности за генске терапије у централном нервном систему. Ако овај ААВ испуни наша очекивања у студијама на људима, биће далеко ефикаснији од тренутних третмана“, рекао је Бен Деверман, виши аутор студије.
Студија је такође открила да нови ААВ може значајно побољшати испоруку гена у мозак у поређењу са ААВ9, који је одобрен за лечење спиналне мишићне атрофије код одојчади, али је релативно неефикасан у испоруци гена у мозак одраслих. Нови ААВ је достигао до 71% неурона и 92% астроцита у регионима мозга.
Научници верују да њихов нови развој ААВ има велики потенцијал за лечење неуродегенеративних болести и да може значајно побољшати квалитет живота пацијената.
Резултати су објављени у часопису Science.