ФДА одобрава први лек за етиолошки третман цистичне фиброзе

Америчка Администрација за храну и лекове (ФДА) одобрила је први лек за етиолошки третман цистичне фиброзе, јавља АП.

Цистична фиброза је наследна болест узрокована мутацијом у гену регулатора трансмембранске проводљивости цистичне фиброзе (CFTR). Овај протеин, као јонски канал, регулише транспорт воде и хлоридних јона кроз мембране ћелија слузокоже. Због промена у структури CFTR-а, вискозност слузи се повећава, што доводи до њеног накупљања у респираторном, дигестивном и генитоуринарном систему. То је, заузврат, преплављено тешким хроничним инфекцијама одговарајућих органа, због чега многи пацијенти не преживе до одраслог доба.

До сада није постојао етиолошки (деловање на узрок болести) третман за цистичну фиброзу; код таквих пацијената је коришћена само симптоматска терапија.

Нови лек Kalydeco (ивакафтор), који је развила америчка фармацеутска компанија Vertex Pharmaceuticals, побољшава функцију CFTR-а, у коме је, због мутације, аминокиселина глицин на позицији 155 замењена аспарагинском киселином (ова варијанта протеина је означена као G551D-CFTR). Конкретно, повећава вероватноћу отварања овог јонског канала под утицајем цикличног аденозин монофосфата (cAMP) и повећава струју хлора кроз мембране, што је оштећено код цистичне фиброзе.

Експериментални курс ивакафтора побољшао је функцију плућа пацијената у просеку за 10% и помогао им да добију на тежини (пацијенти са цистичном фиброзом су обично мршави), а такође је значајно побољшао њихово благостање.

Калидеко долази у облику таблета, садржи 150 милиграма активног састојка и узима се два пута дневно. ФДА га је одобрила за употребу код одраслих и деце старије од шест година. Ефикасност и безбедност лека код млађе деце се тренутно испитују.

Мутација против које је ивакафтор активан одговорна је за само 4 процента случајева цистичне фиброзе, што значи да би од око 30.000 Американаца са овом болешћу, лек помогао само око 1.200 (лек би био преписан само ако је пацијенту дијагностикован G551D-CFTR). Већину случајева цистичне фиброзе узрокује мутација којој недостаје аминокиселина фенилаланин на позицији 508 CFTR протеина (варијанта названа CFTR-ΔF508). Вертекс је развио VX-809, лек који је тренутно у фази клиничких испитивања, за овај облик болести.

„Иако [ивакафтор] није намењен већини пацијената, показује да можете пронаћи грешку у генима и рационално дизајнирати лек који исправља проблем“, рекла је Друси Боровиц, директорка програма за цистичну фиброзу на Државном универзитету Њујорка у Бафалу.

Развој ивакафтора коштао је Вертекс стотине милиона долара. Фондација за цистичну фиброзу донирала је 75 милиона долара. Годишњи третман леком коштао би 294.000 долара, што га чини једним од најскупљих лекова.

„Цена лека је одређена у складу са његовом вредношћу за тако малу групу пацијената“, објаснила је аналитичарима Ненси Висенски, извршна потпредседница компаније Вертекс. Истовремено, напоменула је да ће компанија бесплатно обезбедити лек пацијентима без здравственог осигурања или онима чији породични приход не прелази 150.000 долара годишње. Поред тога, покриће 30% цене Калидека за одређене групе осигураних пацијената.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ], [ 5 ], [ 6 ]