Уређивање гена за лечење херпеса показује успех у лабораторијским тестовима

Истраживачи у Центру за рак Фред Хач су у преклиничким студијама открили да експериментална генска терапија за генитални и орални херпес елиминише 90% или више инфекције и сузбија количину вируса коју заражена особа може да излучи. Ово указује на то да терапија може такође смањити ширење вируса.

„Херпес је веома подмукао. Крије се међу нервним ћелијама, а затим се реактивира и изазива болне пликове на кожи“, рекао је др Кит Џером, професор вакцина и заразних болести на Фред Хачу. „Наш циљ је да излечимо људе од ове инфекције како не би живели у сталном страху од епидемија или преношења вируса на неког другог.“

Објављена 13. маја у часопису Nature Communications, студија Џероума и његовог тима у Центру Фред Хач представља охрабрујући корак ка генској терапији за херпес.

Експериментална генска терапија подразумева убризгавање мешавине молекула за уређивање гена у крвоток који траже где се у телу налази вирус херпеса. Мешавина укључује лабораторијски модификоване вирусе зване вектори, који се често користе у генској терапији, и ензиме који делују као молекуларне маказе. Када вектор стигне до кластера нерава где се крије вирус херпеса, молекуларне маказе секу гене вируса херпеса, оштећујући их или потпуно уклањајући вирус.

„Користимо ензим мегануклеазу који сече ДНК вируса херпеса на два различита места“, рекла је главна ауторка др Мартин Обер, главна научна службеница у Центру Фред Хач. „Ови резови толико оштећују вирус да се он не може сам поправити. Системи за поправку у телу затим препознају оштећену ДНК као страну и решавају је.“

Користећи моделе инфекције на мишевима, експериментална терапија је елиминисала 90% вируса херпес симплекса типа 1 (HSV-1) након инфекције лица, познате и као орални херпес, и 97% HSV-1 након гениталне инфекције. Требало је око месец дана да третирани мишеви покажу ова смањења, а смањење вируса је изгледало да временом постаје потпуније.

Поред тога, истраживачи су открили да генска терапија HSV-1 значајно смањује и учесталост и количину ослобађања вируса.

Виролози са колеџа Фред Хач, др Мартин Обер, и др Кит Џером, спроводе лабораторијске експерименте како би развили генску терапију усмерену на лечење херпеса. „Ако разговарате са људима који живе са херпесом, многи од њих брину о томе да ли ће се њихова инфекција проширити на друге“, рекао је Џером. „Наша нова студија показује да можемо смањити и количину вируса у телу и количину излученог вируса.“

Тим Фреда Хача је такође поједноставио третман генетског уређивања, чинећи га безбеднијим и лакшим за производњу. У студији из 2020. године користили су три вектора и две различите мегануклеазе. Најновија студија користи само један вектор и једну мегануклеазу, који могу да пресеку ДНК вируса на два места.

„Наш поједностављени приступ уређивању гена је ефикасан у елиминисању вируса херпеса и има мање нежељених ефеката на јетру и живце“, рекао је Џером. „Ово сугерише да ће терапија бити безбеднија за људе и лакша за производњу јер садржи мање компоненти.“

Иако су научници из Фред Хача охрабрени тиме колико добро генска терапија функционише на животињским моделима и жељни су да примене своја открића на лечење људи, они су такође опрезни у погледу корака потребних за припрему клиничких испитивања. Такође су напоменули да, иако је тренутна студија испитивала инфекције HSV-1, раде на прилагођавању технологије генске модификације како би циљала инфекције HSV-2.

„Сарађујемо са многим партнерима док се крећемо ка клиничким испитивањима како бисмо испунили федералне регулаторне захтеве и осигурали безбедност и ефикасност генске терапије“, рекао је Џером. „Дубоко ценимо подршку заговорника лечења херпеса који деле нашу визију лечења ове инфекције.“

Херпес симплекс вирус (HSV) је честа инфекција која траје доживотно након инфекције. Тренутни третмани могу само да сузбију симптоме, али не и да их потпуно елиминишу, укључујући болне пликове. Према Светској здравственој организацији, око 3,7 милијарди људи млађих од 50 година (67%) има HSV-1, који изазива орални херпес. Око 491 милион људи старости 15-49 година (13%) широм света има HSV-2, који изазива генитални херпес.

Херпес може изазвати друге здравствене проблеме код људи. HSV-2 повећава ризик од ХИВ инфекције. Друге студије су повезале деменцију са HSV-1.