Студија открива интеракције протеина као потенцијални пут до лечења АЛС-а

У Канади је, захваљујући филантропији, тим истраживача са Универзитета Западни Онтарио, предвођен др Мајклом Стронгом, открио потенцијални лек за амиотрофичну латералну склерозу (АЛС).

Студија, која илуструје како интеракције протеина могу сачувати или спречити смрт нервних ћелија која је обележје АЛС-а, представља кулминацију деценија истраживања које је подржала Фондација Темерти.

„Као лекару, веома ми је важно да могу да кажем пацијенту или породици: 'Покушавамо да зауставимо ову болест'“, рекао је Стронг, клиничар-научник који је посветио своју каријеру проналажењу лека за АЛС. „Требало је 30 година рада да бисмо стигли довде; 30 година бриге о породицама, пацијентима и њиховим вољенима када смо имали само наду. То нам даје разлог да верујемо да смо пронашли лек.“

АЛС, позната и као Лу Геригова болест, је исцрпљујући неуродегенеративни поремећај који прогресивно оштећује нервне ћелије одговорне за контролу мишића, што доводи до губитка мишића, парализе и на крају смрти. Просечан животни век пацијента са АЛС након дијагнозе је само две до пет година.

У студији објављеној у часопису Brain, Стронгов тим је открио да циљање интеракције између два протеина присутна у нервним ћелијама погођеним АЛС може зауставити или обрнути напредовање болести. Тим је такође идентификовао механизам који то омогућава.

„Важно је напоменути да ова интеракција може бити кључна за развој третмана не само за АЛС већ и за друга сродна неуролошка стања, као што је фронтотемпорална деменција“, рекао је Стронг, који је професор Артура Џ. Хадсона за истраживање АЛС на Медицинском и стоматолошком факултету Шулих Универзитета Запад. „Ово мења правила игре.“

Код скоро свих пацијената са АЛС, протеин назван ТДП-43 је одговоран за формирање абнормалних грудвица унутар ћелија, што узрокује њихову смрт. Последњих година, Стронгов тим је открио други протеин, назван РГНЕФ, који функционише супротно ТДП-43.

Најновији продор тима идентификовао је специфичан фрагмент овог RGNEF протеина, назван NF242, који може ублажити токсичне ефекте протеина који изазива АЛС. Истраживачи су открили да када два протеина међусобно интерагују, токсичност протеина који изазива АЛС се елиминише, значајно смањујући оштећење нервних ћелија и спречавајући њихову смрт.

Моделирање интеракције TDP-43-NF242. Извор: Brain (2024). DOI: 10.1093/brain/awae078

У експериментима на воћним мушицама, овај приступ је значајно повећао животни век, побољшао моторичку функцију и заштитио нервне ћелије од дегенерације. Слично томе, код мишјих модела, приступ је довео до повећања животног века и покретљивости, као и смањења маркера неуроинфламације.

Пут до открића тима је поплочан дугорочним улагањем породице Темерти у истраживање АЛС на Универзитету Запад - подршком коју Стронг назива „заиста трансформативном“.

Сада су Стронг и његов тим поставили циљ да свој потенцијални третман уведу у клиничка испитивања на људима у року од пет година, захваљујући новој донацији Фондације Темерти.

Фонд, који су основали Џејмс Темерти, оснивач компаније Northland Power Inc., и Луиз Арканд Темерти, улаже 10 милиона долара током пет година како би подржао следеће кораке у пружању овог третмана пацијентима са АЛС.

Др Мајкл Стронг, који је носилац катедре Артура Џ. Хадсона за истраживање АЛС на Шулиховом медицинском и стоматолошком факултету Универзитета Запад, открио је протеин који би могао довести до лека за АЛС. Извор: Алан Луис / Шулихов медицински и стоматолошки факултет

„Проналажење ефикасног лечења АЛС би много значило људима који живе са овом страшном болешћу и њиховим вољенима“, рекао је Џејмс Темерти. „Универзитет Запад помера границе знања о АЛС-у и узбуђени смо што доприносимо следећој фази овог револуционарног истраживања.“

Нова донација Фондације Темерти повећава укупну инвестицију породице у истраживање неуродегенеративних болести на Универзитету Западни универзитет на 18 милиона долара.

„Неуморна посвећеност др Стронга његовом циљу подудара се са дубоком жељом породице Темерти да направи разлику за хиљаде људи широм света којима је дијагностикована ова разорна болест“, рекао је председник Универзитета Западни Алан Шепард. „Инвестиција и визија Фондације Темерти убрзали су напредак у проналажењу ефикасног лечења за АЛС. Захвални смо на посвећености породице Темерти истраживањима која мењају животе.“

„Ово је прекретница у истраживању АЛС која има потенцијал да заиста промени животе пацијената“, рекао је др Џон Ју, декан Медицинског и стоматолошког факултета Шулих.

„Захваљујући вођству др Стронга, нашем континуираном улагању у најбоље алате и технологију и подршци Фондације Темерти, узбуђени смо што можемо да објавимо нову еру наде за пацијенте са АЛС.“

Резултати рада су детаљно описани у чланку објављеном у часопису Brain.