Људи су имуни на CRISPR

Вероватно већина читалаца зна за постојање CRISPR уређивача генома, око којег се већ дуго воде научне дискусије и долазе до разних открића. Међутим, како уверавају стручњаци са Универзитета Станфорд, неки људи су у стању да имају имунолошку заштиту од уношења у ДНК, а то чини употребу ове технологије непрактичном.

Научници са Универзитета Станфорд су током свог истраживања направили неочекивано откриће: већи део човечанства има имунолошку заштиту од методе генетског уређивања CRISPR.
Стручњаци су анализирали крв више од двадесет новорођенчади и дванаест добровољаца средњих година. Анализа је узела у обзир садржај антитела протеинског типа Cas9 - то је тип који се користи за ревизију и сечење ДНК спирале. Стручњаци су видели да више од 65% испитаника има Т ћелије које су створиле заштиту од утицаја Cas9.

Оно што су стручњаци открили показује да генетски третман повезан са уклањањем мутација неће довести до успешног резултата и не може се користити у односу на људе. Заштитни процес ће блокирати могућност коришћења методе CRISPR, која би требало да помогне у лечењу озбиљних болести. „Штавише, имунитет може изазвати развој значајне интоксикације људског тела“, каже др Метју Портеус.

Поента је у томе што се популарнији протеински тип Cas9, који се активно користи у истраживањима везаним за CRISPR, добија из пара микроорганизама - Staphylococcus aureus и Streptococcus pyogenes. То су бактерије које систематски улазе у људски организам, па их људски имуни систем „познаје по виђењу“.

Међутим, постоји решење за овај проблем. Вероватно је да ће научници почети да развијају додатне напредне технологије које ће користити микробе који нису на листи „честих гостију“ у људском телу. На пример, могуће је користити микроорганизме који живе у дубинама хидротермалних извора. Алтернативно, техника ин витро генетског уређивања ћелијских структура може бити успешна.

Научници су недавно користили „генетски нож“ - CRISPR технологију. Задатак специјалиста био је да излече пацијенте од Хантеровог синдрома - сложене, иако ретке, генетске патологије. Болесној особи је убризгано неколико милијарди копираних корективних гена, у комбинацији са посебним „сетом алата“ који сече ДНК спиралу. Планирани су даљи експерименти у којима је требало да учествује још пацијената - вероватно, они који пате од других озбиљних болести. На пример, могли би постати пацијенти са фенилкетонуријом или болешћу као што је хемофилија Б.
Напредак и резултати рада објављени су у bioRxiv-у, као и у MIT Technology Review-у.

[ 1 ], [ 2 ]