Сви иЛиве садржаји су медицински прегледани или проверени како би се осигурала што већа тачност.
Имамо стриктне смјернице за набавку и само линкамо на угледне медијске странице, академске истраживачке институције и, кад год је то могуће, медицински прегледане студије. Имајте на уму да су бројеви у заградама ([1], [2], итд.) Везе које се могу кликнути на ове студије.
Ако сматрате да је било који од наших садржаја нетачан, застарио или на неки други начин упитан, одаберите га и притисните Цтрл + Ентер.
Клиничари извештавају о успеху у првом испитивању лека код пацијента са тромботичном тромбоцитопеничном пурпуром
Последње прегледано: 02.07.2025
Тим истраживача из Опште болнице у Масачусетсу користио је нови лек како би спасао живот пацијенту са имунолошком тромбоцитопеничном пурпуром (иТТП), ретким поремећајем који карактерише неконтролисано стварање крвних угрушака у малим крвним судовима.
Тим је описао први клинички случај употребе лека за лечење iTTP у часопису New England Journal of Medicine.
„Лек је генетски модификована верзија недостајућег ензима у iTTP-у, и показали смо да је у стању да обрне прогресију болести код пацијента са изузетно тешким обликом стања“, рекао је главни аутор Паван К. Бендапуди, др мед., истраживач у Одељењу за хематологију и трансфузијску службу у Општој болници Масачусетса и ванредни професор медицине на Медицинском факултету Харвард.
ITTP настаје услед аутоимуног напада на ензим ADAMTS13, који је одговоран за разградњу великог протеина који учествује у згрушавању крви. Главни ослонац терапије за овај животно угрожавајући поремећај крви је плазмафереза, која уклања штетна аутоантитела и обезбеђује додатни ADAMTS13.
Плазмафереза изазива клинички одговор код већине пацијената, али може да обнови највише само око половине нормалне активности ADAMTS13. Насупрот томе, рекомбинантни облик људског ADAMTS13 (rADAMTS13) нуди могућност знатно повећане испоруке ADAMTS13.
РАДАМТС13 је недавно одобрен за пацијенте са конгениталном тромботичном тромбоцитопеничном пурпуром, која се јавља код пацијената рођених са потпуним губитком гена ADAMTS13.
Остаје питање да ли би rADAMTS13 могао бити ефикасан код iTTP с обзиром на присуство инхибиторних анти-ADAMTS13 аутоантитела, али Бендапуди и колеге су добили одобрење од Америчке агенције за храну и лекове да користе rADAMTS13 који је обезбедио произвођач у складу са протоколом саосећајне употребе код умирућег пацијента са iTTP отпорним на лечење.
"Открили смо да је rADAMTS13 брзо преокренуо процес болести код овог пацијента, упркос постојећем веровању да би инхибиторна аутоантитела против ADAMTS13 учинила лек бескорисним у овом стању", рекао је Бендапуди.
„Били смо први лекари који су користили rADAMTS13 за лечење iTTP у Сједињеним Државама, и у овом случају је помогло да се спасе живот младе мајке.“
Бендапуди је приметио да је инфузија rADAMTS13 сузбила инхибиторна аутоантитела пацијента и преокренула тромботичке ефекте iTTP. Овај ефекат је примећен готово одмах након примене rADAMTS13, након што дневна плазма размена није успела да изазове ремисију.
„Верујем да rADAMTS13 има потенцијал да замени тренутни стандард неге за акутну iTTP. Биће нам потребна већа, добро осмишљена испитивања да бисмо проценили ову могућност“, рекао је Бендапуди.
Покренуто је рандомизовано клиничко испитивање фазе IIb лека rADAMTS13 код iTTP.