Нови лек може успорити прогресију Алцхајмерове болести, али да ли га пацијенти могу добити?

Узбудљиве вести за пацијенте оболеле од Алцхајмерове болести и њихове породице: Саветодавни панел Америчке агенције за храну и лекове (ФДА) једногласно је препоручио одобрење лека донанемаб компаније Eli Lilly & Co. Ако лек добије одобрење агенције касније ове године, то би био други лек који циља амилоидне плакове у мозгу који су повезани са овом болешћу која разара памћење.

Ипак, овај месец је подсетио на изазове у вези са достављањем ових лекова онима којима ће највише користити, као и на многа отворена питања о томе како их најбоље користити.

Приликом процене података о донанемабу, саветници ФДА нису се много фокусирали на то да ли лек делује — сви стручњаци су се сложили да подаци снажно указују на то да би могао да успори напредовање болести. Већину времена су провели расправљајући за кога је лек делотворан и како би требало да се користи.

Питања о употреби нових лекова

Ова питања су посебно важна у области која се већ бори са новим класама лекова. Као што сам објаснио прошле године када је Лекемби компанија Биоген и Еисаи постао први лек против амилоида који је добио пуно одобрење ФДА, ове терапије захтевају пажљиву, сложену координацију међу здравственим радницима.

Пацијентима је потребно ПЕТ скенирање амилоида да би се потврдила болест, генотипизација да би се разумео ризик од нежељених ефеката, редовне инфузије лекова и честе магнетне резонанце да би се пратио оток или крварење у мозгу.

И док стручњаци за Алцхајмерову болест вредно раде на стварању инфраструктуре за идентификацију и лечење одговарајућих пацијената, примена ових лекова је још увек у фази развоја.

„Морамо пронаћи скалабилнији начин да лечење учинимо доступним већем броју људи“, каже Ерик Рајман, извршни директор Института за Алцхајмерову болест Банер.

Проблеми у клиничким испитивањима

Постоји много практичних изазова у реплицирању Лилијевог паметног приступа у њиховом клиничком испитивању.

Произвођачи лекова имају дугу историју неправилног одабира пацијената за клиничка испитивања Алцхајмерове болести – у раним фазама су укључивали људе са општом деменцијом, али не и са специфичном болешћу коју називамо Алцхајмером; у скорије време, њихове резултате су збуњивали људи чија је болест била превише узнапредовала да би лекови имали већи утицај, или чија је болест била прерана, а когнитивни пад преспор да би показао јасну корист од лечења.

Лили је тражио људе између ове две групе - пацијенте чија је болест била у раној фази, али довољно узнапредовала да би се појавили погоршани симптоми. Да би пронашла ову популацију, компанија је користила специјализовано снимање мозга како би потражила амилоид и тау, два карактеристична протеина повезана са Алцхајмеровом болешћу који су заједно повезани са вероватноћом когнитивног пада.

Али оно што је помогло да се докаже ефикасност лека такође представља изазов за његову употребу у лекарским ординацијама. Док снимање амилоида постаје све доступније у САД, снимање тау протеина није. Студија није имала много података о људима са ниским или веома ниским нивоима тау протеина, што доводи у сумњу употребу донанемаба код тих пацијената.

Саветодавне препоруке ФДА

Коначно, саветници ФДА су закључили да би сви пацијенти, без обзира на нивое тау протеина, имали користи од донанемаба. Такође су јасно ставили до знања да би захтев за тестирање тау протеина за прописивање лека додатно подигао већ високе препреке за приступ леку. ФДА би требало да узме у обзир обе ове препоруке приликом развоја смерница за употребу донанемаба.

Лили је такође проучавао шта би се десило ако би људи престали да узимају лек након што се амилоид уклони из њиховог мозга, отварајући могућност лечења ограниченог времена уместо доживотног. У теорији, мања употреба скупог лека у преоптерећеном систему здравствене заштите била би велика победа за пацијенте, осигураваче и систем здравствене заштите у целини.

Иако су њихови резултати били охрабрујући — пацијенти који су узимали плацебо након што им је ниво амилоида опао наставили су да примећују успоравање прогресије болести — студија још увек није разјаснила како ће приступ функционисати у пракси. На пример, када и колико често би била потребна посебна скенирања да би се утврдило да је мозак чист од амилоида? Колико често би било потребно снимање да би се открило поновно појављивање плакова? И колико би циклуса терапије било потребно?

Дугорочни подаци и будући изгледи

Ове непознанице су у супротности са начином на који се користи Лекемби компанија Биоген и Еисаи. Тај третман се тренутно прописује на неодређено време.

Дугорочни подаци о оба лека ће на крају помоћи да се утврди који од ова два приступа има највише смисла. Али чак и без тога, појављивање оба лека на тржишту требало би да прошири приступ популацији пацијената која је предуго чекала на боље третмане. То је нешто што треба прославити.