Сви иЛиве садржаји су медицински прегледани или проверени како би се осигурала што већа тачност.
Имамо стриктне смјернице за набавку и само линкамо на угледне медијске странице, академске истраживачке институције и, кад год је то могуће, медицински прегледане студије. Имајте на уму да су бројеви у заградама ([1], [2], итд.) Везе које се могу кликнути на ове студије.
Ако сматрате да је било који од наших садржаја нетачан, застарио или на неки други начин упитан, одаберите га и притисните Цтрл + Ентер.
Генска терапија први пут одобрена за лечење болести
Последње прегледано: 01.07.2025
Ускоро ће се догодити значајан догађај у европској медицинској историји: прво одобрење за практичну употребу генске терапије за лечење наследне болести.
Европска агенција за лекове препоручила је овај третман за ретки генетски поремећај који пацијентима онемогућава варење масти.
На основу ове препоруке, Европска комисија мора донети коначну одлуку о прихватљивости ове методе лечења.
Принцип генске терапије је једноставан: ако се пронађе дефект у неком делу генетског кода особе, он се замењује лабораторијски створеним генетским материјалом са жељеним својствима.
Међутим, у стварности, ствари нису тако једноставне. Током клиничких испитивања у САД, тинејџер Џеси Гелсингер је умро, а други пацијенти су оболели од леукемије.
Тренутно се методе генске терапије не користе у Европи или САД.
Први генски лек
Комитет за лекове Европске медицинске комисије преиспитао је употребу лека Глибера за лечење Бургер-Груцове болести, наследног недостатка липопротеин липазе.
Овај синдром погађа једну од милион људи. Особе које пате од њега имају оштећену генску структуру која је одговорна за разградњу масти у дигестивном тракту.
То доводи до накупљања масти у крви, болова у препонама и акутног панкреатитиса.
До сада је једини начин да се ублажи стање таквих пацијената била строга дијета без масти.
Нови третман користи вирус који инфицира мишићно ткиво и уноси копију нетакнутог гена у тело.
Препоручује се пацијентима који пате од акутне упале панкреаса, панкреатитиса и који не реагују на дијету.
Замена дефектног гена
Произвођач новог лека, фармацеутска компанија UniQure, саопштила је да је одлука прекретни догађај за пацијенте и за медицину у целини.
Генерални директор компаније, Јорн Алдаг, рекао је: „Пацијенти са недостатком липопротеин липазе плаше се да једу нормалну храну јер то може довести до акутне и изузетно болне упале панкреаса, која често завршава хоспитализацијом.“
„Сада је – први пут у историји – створена метода лечења која не само да смањује ризик од упале, већ има и дугорочно благотворно дејство на стање пацијента“, додао је он.
Кина је постала прва земља на свету која је званично одобрила употребу метода генске терапије.
[